POLÍTICAS PÚBLICAS E ACESSO AO TRATAMENTO DE DOENÇAS RARAS: DESAFIOS DA FIBROSE CÍSTICA NO SUS

Resumo

Esse artigo teve como objetivo descrever as políticas públicas e o acesso ao tratamento de doenças raras, destacando os principais desafios relacionados à assistência às pessoas com fibrose cística no Sistema Único de Saúde (SUS). Para alcançar esse objetivo, foi realizada uma revisão integrativa da literatura nas bases de dados LILACS, MEDLINE/BVS e SciELO, utilizando os descritores: “Fibrose Cística”, “Doenças Raras”, “Política de Saúde Pública” e “Sistema Único de Saúde”, combinados pelos operadores booleanos AND e OR. Foram incluídos artigos publicados entre 2021 e 2026, disponíveis na íntegra e nos idiomas português, inglês e e espanhol, sendo excluídos estudos duplicados e publicações que não abordavam diretamente a temática. Os resultados evidenciaram avanços na organização da assistência às doenças raras, especialmente na ampliação da triagem neonatal, na elaboração de protocolos clínicos e no fortalecimento do acompanhamento multiprofissional. Entretanto, persistem desafios relacionados à desigualdade regional, à oferta limitada de serviços especializados e ao acesso a medicamentos de alto custo. Conclui-se que, embora existam importantes avanços nas políticas públicas voltadas à fibrose cística, ainda são necessários investimentos e estratégias que garantam maior equidade, integralidade e efetividade no acesso ao tratamento dentro do SUS.