A EFICÁCIA DE POSSÍVEIS TRATAMENTOS NA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE: UMA REVISÃO DE LITERATURA

Resumo

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética debilitante que afeta principalmente crianças do sexo masculino, resulta da deficiência da proteína distrofina, essencial para a função muscular. As mutações no gene DMD levam à degeneração muscular, perda de habilidades motoras e problemas respiratórios e cardíacos. Embora os corticosteroides sejam o tratamento padrão atual, eles não abordam todas as causas da doença e estão associados a efeitos adversos, levando à busca por alternativas terapêuticas. O objetivo dessa revisão de literatura foi investigar os tratamentos em estudo para a DMD e suas respectivas eficácias. Foi realizada uma busca por trabalhos prévios nas plataformas PubMed e BVS, considerando os descritores “duchenne muscular dystrophy” e “treatment” utilizando o operador booleano “AND”. Foram incluídos artigos publicados nos últimos 5 anos (2019-2024); artigos cujos estudos eram do tipo ensaio clínico e ensaio clínico controlado e artigos completos e gratuitos, e excluídos os artigos fora do tema abordado e os artigos duplicados, resultando em um total de 38 artigos científicos. Dos estudos revisados, 5 sobre a Vamorolona mostraram manter a eficácia dos corticosteroides, sem seus efeitos adversos. 4 sobre o Viltolarsen e 2 sobre o Golodirsen evidenciaram aumento da expressão de distrofina, melhorando a função muscular. 2 sobre o Edasalonexent mostraram redução da necrose e inflamação muscular. 2 sobre o Eteplirsen demonstraram redução na progressão da doença em relação à função pulmonar e mobilidade. 1 sobre o CAP 1002, 1 sobre a Rimeporida e 1 sobre os Antagonistas dos Receptores Mineralocorticoides. sugeriram um possível efeito cardioprotetor. Por outro lado, 1 estudo sobre o Domagrozumab e 1 sobre a combinação de Perindopril e Bisoprolol não encontraram apoio para efeitos significativos do tratamento.Em conclusão, foi observado que terapias como Vamorolona, Viltolarsen, Golodirsen, Edasalonexent, Eteplirsen, Rimeporida, CAP 1002 e Antagonistas dos Receptores Mineralocorticoides obtiveram resultados positivos no tratamento da DMD, enquanto o Domagrozumab e Perindopril e Bisoprolol não foram eficazes. Entretanto, ainda há uma grande lacuna no tratamento da DMD, fazendo-se necessária a busca contínua de terapias alternativas para ela.