ENTRE LA CURA Y EL DESAFÍO: EL PAPEL DE LA TERAPIA CAR-T EN LA LEUCEMIA LINFOBLÁSTICA AGUDA INFANTIL

Resumen

La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es la neoplasia hematológica más frecuente en la infancia y, a pesar de los avances terapéuticos, la recaída y la refractariedad continúan siendo causas importantes de mortalidad. La terapia con linfocitos T modificados con receptores de antígeno quimérico (CAR-T) ha emergido como una de las innovaciones más transformadoras de la medicina contemporánea, ofreciendo respuestas sin precedentes en niños sin alternativas eficaces. Ensayos clínicos como ELIANA demostraron tasas de remisión completa superiores al 80% y una supervivencia global mayor al 70% al año, resultados confirmados en la práctica clínica real. Sin embargo, la durabilidad de estas respuestas sigue siendo variable, con recaídas en hasta un 40% de los casos, frecuentemente relacionadas con el escape antigénico y la baja persistencia celular. Las toxicidades inmunomediadas graves, en particular el síndrome de liberación de citocinas y la neurotoxicidad, plantean desafíos clínicos y éticos significativos en pediatría. Avances recientes, como CAR-T de doble objetivo, plataformas alogénicas “off-the-shelf” y combinaciones con otras inmunoterapias, buscan mejorar la eficacia y reducir riesgos, aunque aún carecen de validación a largo plazo. Al mismo tiempo, los costos elevados y la necesidad de infraestructura especializada limitan su implementación en países de ingresos bajos y medios, resaltando la tensión entre innovación científica e inequidad en salud global. Así, la CAR-T debe entenderse no solo como un avance terapéutico, sino como un hito que expone los límites de la equidad en la medicina moderna. Su verdadero impacto se medirá por la capacidad de convertirse en una intervención más segura, duradera y accesible, capaz de transformar de manera equitativa la atención de la LLA pediátrica en el mundo.