TERAPIA GÊNICA E TERAPIA CELULAR COM CÉLULAS-TRONCO NA DEGENERAÇÃO MACULAR RELACIONADA À IDADE: AVANÇOS RECENTES E PERSPECTIVAS TRANSLACIONAIS

Resumo

Este estudo teve como objetivo revisar criticamente as evidências recentes sobre terapias gênicas e celulares aplicadas à degeneração macular relacionada à idade (AMD). Foi realizada uma revisão integrativa nas bases PubMed/MEDLINE, LILACS, SciELO, BVS e ClinicalTrials.gov, entre 2020 e 2025, incluindo ensaios clínicos de fase I–III, estudos translacionais e revisões sistemáticas. No total, 25 estudos foram analisados. As terapias gênicas com vetores adeno-associados, como RGX-314, Ixo-vec e 4D-150, mostraram redução de até 80% na necessidade de retratamentos em casos de AMD úmida, com manutenção da visão estável por até dois anos. Já as terapias celulares, em especial o OpRegen, resultaram em ganhos médios de +6 a +9 letras, sustentados por 36 meses em pacientes com atrofia geográfica, além de melhora estrutural documentada no OCT. Ensaios com células pluripotentes induzidas confirmaram segurança, embora com benefícios funcionais ainda limitados. Conclui-se que as terapias gênicas e celulares representam um marco no tratamento da AMD, oferecendo abordagens complementares que podem configurar a segunda grande revolução da oftalmologia, com impacto clínico, social e econômico.