MEDICINA DE PRECISÃO EM HEMATOLOGIA: BIOMARCADORES GENÔMICOS E INOVAÇÃO TERAPÊUTICA NAS NEOPLASIAS MIELOIDES

Resumo

As neoplasias mieloides permanecem como desafio central da hematologia, caracterizadas por heterogeneidade biológica, prognóstico variável e altas taxas de falha terapêutica. Entre 2020 e 2025, avanços genômicos consolidaram a medicina de precisão como elemento central no diagnóstico e tratamento. Mutações recorrentes em FLT3, IDH1/2, NPM1, CEBPA, TP53 e SF3B1 passaram a orientar estratificação de risco e condutas individualizadas. Ensaios clínicos demonstraram impacto clínico relevante com inibidores de FLT3 (midostaurina, gilteritinibe, quizartinibe), inibidores de IDH1/2 (ivosidenibe, enasidenibe) e a combinação de azacitidina e venetoclax, atualmente padrão para pacientes inelegíveis à quimioterapia intensiva. Novas estratégias, como o magrolimabe e os inibidores de menin, mostraram respostas promissoras em subgrupos de alto risco, incluindo LMA com mutação em TP53 ou rearranjos em KMT2A. Em paralelo, a incorporação de modelos prognósticos como o IPSS-M elevou a acurácia na estratificação das SMD. Apesar dos avanços, persistem barreiras importantes, incluindo alto custo das terapias, desigualdade no acesso ao sequenciamento e resistência adquirida a drogas-alvo. Conclui-se que a medicina de precisão não apenas ampliou o arsenal terapêutico, mas transformou a abordagem das neoplasias mieloides, configurando um novo paradigma com potencial de redefinir prognósticos e ampliar perspectivas de vida.