IMUNODEFICIÊNCIA COMBINADA GRAVE: NOVAS PERSPECTIVAS EM TERAPIA GÊNICA

Resumen

A Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) constitui um grupo de imunodeficiências primárias caracterizadas por disfunção profunda na imunidade celular e humoral, decorrente de mutações que comprometem o desenvolvimento e a funcionalidade dos linfócitos T, B e NK. Tradicionalmente tratada por meio do transplante de células-tronco hematopoiéticas, a SCID tem se beneficiado significativamente dos avanços recentes em terapia gênica, que oferecem alternativas de correção etiológica mais seguras e eficazes. Este estudo apresenta uma síntese narrativa das principais inovações tecnológicas, avanços clínicos e desafios persistentes associados às abordagens de terapia gênica, incluindo o uso de vetores lentivirais autoinativáveis e técnicas de edição gênica, como CRISPR/Cas9. Os resultados demonstram melhorias substanciais na reconstituição imunológica, redução de complicações associadas ao tratamento convencional e maior potencial de cura definitiva. Contudo, questões relacionadas à segurança genômica, custo, escalabilidade e equidade no acesso ainda requerem atenção. Conclui-se que a terapia gênica representa uma estratégia transformadora e em contínua evolução para o manejo da SCID, apontando para uma nova era de intervenções personalizadas e resolutivas.