O USO DE TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DA FIBROSE CÍSTICA: UMA REVISÃO SISTEMÁTICA

Resumo

A terapia gênica, que envolve a introdução, alteração ou correção do material genético dentro das células de um indivíduo para tratar uma doença, tem despertado interesse dentro da comunidade científica, principalmente para o tratamento de doenças monogênicas. O presente trabalho tem como objetivo abordar as informações mais relevantes acerca da terapia genética no tratamento da fibrose cística (FC). Este estudo é do tipo revisão sistemática e incluiu pesquisas publicadas entre 2013 e 2023 nas bases SCIELO, LILACS, MEDLINE e PUBMED. Foram destacados 9 artigos para compor essa revisão. As informações mais relevantes evidenciam que a adição, inativação e edição de genes são as técnicas utilizadas na terapia genética, e dentre as nucleases mais utilizadas encontram-se: zinc-finger nucleases, transcription activator-like effector nucleases e clustered regularly interspaced short palindromic repeats associado a nucleases Cas9, sendo esta última a mais promissora. As vantagens e desvantagens dependem principalmente do tipo de vetor utilizado para a veiculação de genes terapêuticos, sendo que os vetores virais se destacam pela eficiência na entrega de material genético, contudo estão mais relacionados com respostas imunitárias. É imprescindível considerar as questões éticas, como consentimento informado, possíveis efeitos adversos e a equidade no acesso à terapia genética. Em suma, a terapia genética apresenta um potencial significativo no tratamento da FC, abrindo caminho para uma cura efetiva. Contudo, o sucesso dessa abordagem depende não apenas de avanços científicos, mas também da abordagem cuidadosa de questões éticas. O progresso nesse campo é promissor, oferecendo esperança para uma nova era no tratamento da FC.