EFICACIA, SEGURIDAD Y ADHERENCIA DE NUSINERSEN EN EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL: UNA REVISIÓN INTEGRATIVA DE LA LITERATURA

Resumen

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria autosómica recesiva, que se puede subdividir en cinco tipos. Provoca debilidad muscular severa y atrofia de los músculos esqueléticos, lo que tiene un impacto muy negativo en quienes lo padecen. El objetivo de esta revisión fue analizar el uso del fármaco nusinersen para el tratamiento de la AME, a través de su efectividad, efectos adversos y adherencia entre los pacientes. Se realizó una búsqueda de trabajos previos en las plataformas PubMed y BVS, y se incluyeron un total de 26 artículos científicos luego de utilizar los criterios de inclusión y exclusión. A través de los estudios analizados se ha observado que nusinersen tiene un impacto muy positivo en la evolución de la enfermedad, provocando una mejoría clínica de la función motora y respiratoria, o una estabilización de la evolución. Los efectos adversos fueron mínimos, en su mayoría leves y relacionados con la punción lumbar. La adherencia a la medicación fue baja debido a la complejidad del tratamiento.  En conclusión, es importante incentivar el uso de medicamentos, ya que modifican la historia natural de la enfermedad, impactando positivamente la vida de estos pacientes, reduciendo las complicaciones y la progresión desfavorable de la enfermedad.